中國網(wǎng)財經(jīng)12月23日訊(記者 杜丁)今日，國家藥監(jiān)局藥品審評中心網(wǎng)站顯示，合源生物科技(天津)有限公司(“合源生物”)CNCT19細胞注射液(抗CD19嵌合抗原受體T細胞注射液)獲準(zhǔn)納入“突破性治療藥物”(CDE受理號：CXSL1800106)。

適應(yīng)癥為復(fù)發(fā)或難治性急性淋巴細胞白血病

此次納入“突破性治療藥物”適應(yīng)癥為復(fù)發(fā)或難治性急性淋巴細胞白血病，目前，針對成人復(fù)發(fā)或難治性急性淋巴細胞白血病適應(yīng)癥，在全球范圍內(nèi)尚未有CAR-T產(chǎn)品獲批，臨床需求迫切。

CAR-T是一種通過基因工程技術(shù)，將T細胞進行“超級武裝”，從而殺滅腫瘤細胞的療法，對于復(fù)發(fā)或難治性急性淋巴細胞白血病的治療具有高緩解率和長期生存率的特點。

前期臨床研究數(shù)據(jù)顯示，CNCT19細胞注射液在治療成人復(fù)發(fā)或難治性急性淋巴細胞白血病中展現(xiàn)優(yōu)異療效和安全性，完全緩解率超過90%，目前最長生存已逾3年，有望成為成人復(fù)發(fā)或難治性急性淋巴細胞白血病最具前景臨床治療藥物之一。

據(jù)了解，CNCT19細胞注射液是合源生物具有自主知識產(chǎn)權(quán)的靶向CD19的CAR-T細胞治療產(chǎn)品，源自中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院(中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所)長期技術(shù)創(chuàng)新積累。2019年11月29日，CNCT19細胞注射液獲得國家藥監(jiān)局兩項新藥臨床試驗許可，分別為治療復(fù)發(fā)或難治性急性淋巴細胞白血病的臨床試驗(受理號：CXSL1800106)和治療復(fù)發(fā)或難治性侵襲性B細胞非霍奇金淋巴瘤的臨床試驗(受理號：CXSL1800107)。目前，兩項臨床試驗均率先進入注冊臨床Ⅱ期階段，臨床研究進度位居前列，合源生物正加速推動臨床研究進程。

專家表示將加速臨床研究進程

“突破性治療藥物”是國家藥監(jiān)局在審查審批層面對創(chuàng)新性藥物開辟的“綠色通道”，通過政策優(yōu)化，鼓勵新藥研發(fā)，攻克危重疾病難題。2020年7月8日，國家藥監(jiān)局發(fā)布《突破性治療藥物審評工作程序(試行)》，對于研究和創(chuàng)制具有明顯臨床優(yōu)勢藥物，申請人可在藥物臨床試驗期間，評估藥物適用范圍和適用條件，向國家藥監(jiān)局藥品審評中心提出申請。突破性治療藥物適用范圍，一是用于治療嚴(yán)重威脅生命安全的疾病，二是與現(xiàn)有治療手段相比有足夠證據(jù)表明具有明顯臨床優(yōu)勢的創(chuàng)新藥。

國家血液系統(tǒng)疾病臨床醫(yī)學(xué)研究中心主任、中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院(中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所)副所院長王建祥教授表示,成人復(fù)發(fā)或難治性急性淋巴細胞白血病患者預(yù)后極差，現(xiàn)有治療模式收效甚微，5年總生存率小于10%，臨床需求迫切。CNCT19細胞注射液為這一患者群體帶來了突破性的治療選擇和治愈希望。“目前，針對成人復(fù)發(fā)或難治性急性淋巴細胞白血病在全球范圍內(nèi)還沒有CAR-T產(chǎn)品正式獲批臨床應(yīng)用，此次國家藥監(jiān)局藥品審評中心將CNCT19細胞注射液納入突破性治療藥物，充分體現(xiàn)了其臨床需求的迫切性，我們將加速臨床研究進程，讓患者盡早獲益于這一突破性療法。”

據(jù)國投招商醫(yī)藥健康首席科學(xué)家何如意博士介紹，國家藥監(jiān)局突破性治療藥物工作程序體現(xiàn)了監(jiān)管機構(gòu)鼓勵創(chuàng)新和滿足臨床急需的目的和原則，CNCT19細胞注射液被納入突破性治療藥物，將會在監(jiān)管機構(gòu)的加強指導(dǎo)下，促進藥物研發(fā)進程，“期待CNCT19細胞注射液早日完成臨床研究進入臨床應(yīng)用，讓創(chuàng)新藥惠及患者。”

“國家藥監(jiān)局藥品審評中心將CNCT19細胞注射液納入突破性治療藥物是CNCT19整體研發(fā)過程中的又一重要里程碑，此次納入的適應(yīng)癥在全球尚無同類產(chǎn)品獲批上市，CNCT19細胞注射液針對性滿足這一迫切臨床需求。” 合源生物CEO呂璐璐博士表示，將在突破性治療藥物這一積極監(jiān)管政策鼓勵下，加速注冊臨床研究進程，早日實現(xiàn)藥物上市，滿足中國乃至全球患者急需。

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