一針212.5萬(wàn)美元（折合人民幣約1348萬(wàn)元），“史上最貴藥物”將落地中國(guó)。

近日，中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）公示，諾華（Novartis）旗下治療脊髓性肌萎縮（Spinal Muscular Atrophy, SMA）的AAV基因治療藥物Zolgensma（OAV101注射液）在中國(guó)遞交的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)已獲得臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可。此前2021年10月21日，該藥物所提交的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲得受理。

目前Zolgensma已經(jīng)在全球近40個(gè)國(guó)家和地區(qū)獲批。其中，Zolgensma于2020年被日本納入醫(yī)保，患者只需支付30%費(fèi)用；后在2021年3月被英國(guó)納入國(guó)家醫(yī)療服務(wù)體系。

01只需接受一次靜脈注射給藥，實(shí)現(xiàn)長(zhǎng)期緩解甚至治愈

說(shuō)起冰桶挑戰(zhàn)賽，很多人都能想起“漸凍人（肌萎縮側(cè)索硬化癥，又稱ALS）這個(gè)說(shuō)法。

但是提起它的“兄弟病”——SMA，不少人都一頭霧水。實(shí)際上，SMA也是一種運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元性疾病?；糞MA后，控制肌肉活動(dòng)的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)細(xì)胞無(wú)法正常工作，患者會(huì)逐漸喪失各種運(yùn)動(dòng)功能，甚至無(wú)法呼吸和吞咽。

在新生兒中，SMA發(fā)病率為六千分之一至一萬(wàn)分之一，常規(guī)人群中，約每40人~50人就有1個(gè)是SMA致病基因攜帶者。

2018年5月，SMA被列入國(guó)家衛(wèi)健委等部門聯(lián)合制定的《第一批罕見(jiàn)病目錄》。

基于患者發(fā)病時(shí)間和所能達(dá)到的最大運(yùn)動(dòng)功能，SMA主要被劃分為四個(gè)類型：

I型最常見(jiàn)也最嚴(yán)重，患兒通常面臨更大的身體挑戰(zhàn)，基于諸多因素，他們的生命周期會(huì)存在顯著差異；II、III、VI型患者往往擁有正?；蚪咏５纳芷冢麄兊纳眢w功能會(huì)隨時(shí)間推移不斷變化。

與“漸凍人”同樣殘酷，SMA患者也會(huì)不斷喪失對(duì)應(yīng)的運(yùn)動(dòng)功能，只不過(guò)“漸凍人”一般是成年發(fā)病，而SMA一般是嬰幼兒時(shí)期發(fā)病。而且SMA是發(fā)病越早病情越重，“漸凍人”正好相反。

2019年5月24日，美國(guó)FDA批準(zhǔn)了諾華公司的第一個(gè)用于治療2歲以下SMA患者的基因療法——Zolgensma?；颊咧恍杞邮芤淮戊o脈注射給藥，就能在細(xì)胞中長(zhǎng)期表達(dá)SMN蛋白，實(shí)現(xiàn)長(zhǎng)期緩解甚至治愈。

02天價(jià)藥曾引發(fā)巨大爭(zhēng)議

Zolgensma的目前定價(jià)為212.5萬(wàn)美元，被喻為制藥史上單價(jià)最貴的藥物。

目前Zolgensma已經(jīng)在全球近40個(gè)國(guó)家和地區(qū)獲批。在美國(guó)市場(chǎng)，諾華和相關(guān)保險(xiǎn)公司合作，患者家屬可以分期5年來(lái)支付費(fèi)用，平均每年42.5萬(wàn)美元。2020年5月，Zolgensma被納入日本健保，患者只需支付30%費(fèi)用；2021年3月Zolgensma被納入英國(guó)國(guó)家醫(yī)療服務(wù)體系。

由于高達(dá)212.5萬(wàn)美元的定價(jià)，有人質(zhì)疑，諾華是以孩子的生命做要挾。

彭博社曾在一篇報(bào)道中指出，Zolgensma在美國(guó)引發(fā)了兩種截然不同的反應(yīng)：批評(píng)人士認(rèn)為，這是一種定價(jià)失控的行為；而另一邊，也有支持者說(shuō)，諾華找到了治愈這種罕見(jiàn)疾病的方法，可以拯救絕望的家庭。

對(duì)于社會(huì)和輿論的質(zhì)疑，諾華公司CEO曾表示：“那些批評(píng)者并沒(méi)有真正思考我們的醫(yī)療系統(tǒng)怎么運(yùn)作的。我們給病人做移植手術(shù)，每個(gè)病人要花300萬(wàn)到500萬(wàn)美元，但是效果遠(yuǎn)不如這些藥物。”該CEO表示，如果這種療法只進(jìn)行一次，費(fèi)用比目前的療法都要便宜。

據(jù)諾華的財(cái)報(bào)，2020年Zolgensma的銷售額達(dá)9.2億美元，同比增長(zhǎng)151%。2021年第三季度Zolgensma單季度業(yè)績(jī)?yōu)?.75億美元(其中美國(guó)市場(chǎng)1.26億美元)；前三季度合計(jì)10.09億美元（其中美國(guó)市場(chǎng)3.51億美元）。

03天價(jià)藥“地板價(jià)”入保的案例不容易被復(fù)制

目前全球已獲批3款SMA療法，除了Zolgensma，還包括渤健的Spinraza以及羅氏的Evrysdi，后兩款都已在國(guó)內(nèi)獲批。

Spinraza（諾西那生鈉注射液）于2019年2月獲得國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)，用于治療5q脊髓性肌萎縮癥（約占所有SMA病例的95%），這也是國(guó)內(nèi)首個(gè)獲批治療SMA的藥物。

此前Spinraza在國(guó)內(nèi)定價(jià)接近70萬(wàn)一支，每年需反復(fù)注射且屬于完全自費(fèi)藥物。

諾西那生鈉注射液圖片來(lái)源：受訪者供圖

2021年國(guó)家醫(yī)保藥品目錄談判中，7種罕見(jiàn)病用藥納入醫(yī)保目錄，其中包括備受關(guān)注的用于治療脊髓性肌萎縮癥的Spinraza。

2022年1月1日，是2021年版國(guó)家醫(yī)保藥品目錄開(kāi)始實(shí)施的日子。Spinraza單針價(jià)格從70萬(wàn)元降至3萬(wàn)多元。據(jù)美兒SMA關(guān)愛(ài)中心的數(shù)據(jù)，僅今年1月1日，已經(jīng)有11省20多名SMA患者用上了Spinraza。

雖然Spinraza的大幅降價(jià)入保讓許多罕見(jiàn)病患者看到了希望，但一位業(yè)內(nèi)人士坦言，Spinraza降價(jià)是“（價(jià)格）意料之外，（入保）情理之中”。

“Spinraza不是新藥，它在全球市場(chǎng)已經(jīng)基本盈利，中國(guó)SMA兒童人數(shù)較多，藥物市場(chǎng)很大。渤健面對(duì)醫(yī)保談判的降價(jià)幅度，其實(shí)是在回答要不要搶占中國(guó)市場(chǎng)的問(wèn)題?！鼻笆鰳I(yè)內(nèi)人士分析稱，罕見(jiàn)病藥物進(jìn)入醫(yī)保目錄，本質(zhì)上是在既定的醫(yī)保談判框架下，由于企業(yè)降價(jià)達(dá)成的個(gè)案突破，而渤健是在戰(zhàn)略選擇中投了中國(guó)一票。

近年來(lái)，國(guó)家醫(yī)保目錄納入的罕見(jiàn)病藥物數(shù)量逐年增多。據(jù)北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會(huì)統(tǒng)計(jì)，2021年國(guó)家醫(yī)保目錄談判后，有28種罕見(jiàn)病的58種藥物已經(jīng)納入國(guó)家醫(yī)保目錄?；凇兜谝慌币?jiàn)病目錄》統(tǒng)計(jì)的我國(guó)已注冊(cè)的87種罕見(jiàn)病適應(yīng)癥藥物，醫(yī)保目錄覆蓋范圍已超過(guò)60%。而2021年的醫(yī)保目錄談判，則實(shí)現(xiàn)了高值罕見(jiàn)病藥物在國(guó)家醫(yī)保目錄中的“零突破”。

但另一方面，醫(yī)保不能為所有高值藥物托底也是業(yè)界共識(shí)。國(guó)家醫(yī)保談判藥品基金測(cè)算專家組組長(zhǎng)鄭杰曾公開(kāi)表示，“目前國(guó)家醫(yī)保目錄內(nèi)所有藥品年治療費(fèi)用均未超過(guò)30萬(wàn)元”，并稱，未來(lái)國(guó)家醫(yī)保局將“堅(jiān)決杜絕天價(jià)藥進(jìn)醫(yī)?！?。承擔(dān)著“?；尽边@一功能定位的國(guó)家醫(yī)保目錄，決定了能夠被納入其中的藥品必須具備“價(jià)格合理”這一基本條件。

本文來(lái)自微信公眾號(hào)“每日經(jīng)濟(jì)新聞”（ID:nbdnews），編輯：何小桃 王嘉琦 易啟江，36氪經(jīng)授權(quán)發(fā)布。

關(guān)鍵詞： 萬(wàn)元 史上 中國(guó)