2月28日，第十五個“國際罕見病日”即將到來之際，“國家首批罕見病目錄影響力評估”報告會在杭州舉行。

“國家首批罕見病目錄影響力評估”由健識局與蔻德罕見病中心共同發(fā)起，旨在從醫(yī)療、政策、產(chǎn)業(yè)、科研、社會、患者等六大角度，系統(tǒng)性回顧過去3年多來罕見病目錄給各相關(guān)方帶來的改變，為更好推進(jìn)罕見病防治工作提出建議。

國家首批罕見病目錄影響力評估報告

發(fā)布會發(fā)布現(xiàn)場

主管部門、行業(yè)協(xié)會、醫(yī)療專家、社會組織、企業(yè)界、媒體界等近百位嘉賓參加了這次活動。中國醫(yī)藥新聞信息協(xié)會副會長、秘書長葉建華，北京大學(xué)第一醫(yī)院原副院長、北京醫(yī)學(xué)會罕見病分會主任委員丁潔對活動的舉行表示祝賀。

中國醫(yī)藥新聞信息協(xié)會副會長、秘書長葉建華

北京大學(xué)第一醫(yī)院原副院長

北京醫(yī)學(xué)會罕見病分會主任委員丁潔

會上，健識局負(fù)責(zé)人嚴(yán)冬雪、蔻德罕見病中心創(chuàng)始人黃如方分享了罕見病目錄影響力評估調(diào)研報告（以下簡稱評估報告）的開展過程。

《第一批罕見病目錄》發(fā)布3年，實(shí)際對醫(yī)療醫(yī)藥行業(yè)的改變有多大？罕見病藥物研發(fā)、引進(jìn)、審評推進(jìn)了多少？罕見病患者的診療和醫(yī)保保障能力有沒有提高？患者及其組織目前還面臨什么困境？這些過去都沒有系統(tǒng)性的回顧過?？梢哉f，此次發(fā)布的《評估報告》給過去三年的工作做了一些總結(jié)。

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2021年8月，健識局和蔻德正式啟動影響力評估活動。健識局主要承擔(dān)基礎(chǔ)調(diào)研和總結(jié)工作，通過在醫(yī)療醫(yī)藥行業(yè)中積累的廣泛資源，以及蔻德罕見病中心在行業(yè)中的廣泛接觸，共同打磨呈現(xiàn)了這份報告。

在實(shí)際工作中，健識局走近一線醫(yī)生和罕見病患者，開展實(shí)地調(diào)查，看到了不少令人欣喜的改變，也留意到一些還沒有解決的問題。這些都被忠實(shí)地記錄下來，以期為罕見病領(lǐng)域的相關(guān)決策提供參考。

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業(yè)界一直期待：有更多的罕見病病種納入“目錄制”管理，讓更多患者能夠病有所醫(yī)，早日實(shí)現(xiàn)“健康中國2030”的戰(zhàn)略目標(biāo)。

但應(yīng)當(dāng)看到，即便在醫(yī)療醫(yī)藥行業(yè)中，罕見病也是一個小眾話題：患者少而分散，能治療罕見病的醫(yī)生更少，為罕見病患者提供治療方案的藥企更是寥寥無幾，社會公益力量也不集中，蔻德這樣規(guī)模較大的罕見病患者組織也鳳毛麟角。

讓更多的人知道罕見病、關(guān)注罕見病、進(jìn)而為罕見病防治貢獻(xiàn)自己的力量，是這份研究報告的初衷。此次活動的舉辦，標(biāo)志著健識局和蔻德罕見病中心過去7個月里所做的工作得到了正向的回報。

文章和視頻收到了網(wǎng)友大量留言

創(chuàng)建微博罕見病相關(guān)獨(dú)家話題，引發(fā)社會討論

網(wǎng)絡(luò)搜索“罕見病目錄影響力”

健識局文章排名均居前列

調(diào)研開展過程中，健識局得到了來自醫(yī)療一線的頂尖專家、罕見病藥物科研帶頭人、中外優(yōu)秀企業(yè)代表、社會公益組織等方方面面的幫助。全行業(yè)的無私分享，才使健識局能夠全方位地梳理罕見病防治這個宏大的話題。

國家首批罕見病目錄影響力評估報告

發(fā)布會現(xiàn)場

這個報告對健識局而言，不僅是我們智庫的一項(xiàng)工作，更重要的是讓團(tuán)隊和讀者對罕見病有了深層次的認(rèn)識，對中國罕見病事業(yè)的宏大意義有了不一樣的感受。

蔻德罕見病中心創(chuàng)始人黃如方表示：“蔻德做的工作，就是把所有的利益相關(guān)方都調(diào)動起來，推動整個行業(yè)的發(fā)展。這是我們存在的作用和價值，很高興能夠看到關(guān)注罕見病力量在全國遍地開花，感到非常欣慰。”

蔻德罕見病中心創(chuàng)始人黃如方

浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬第二醫(yī)院副院長吳志英、京東健康醫(yī)藥事業(yè)部數(shù)字營銷部罕見病業(yè)務(wù)負(fù)責(zé)人高一涵，在會上發(fā)表了主題報告。

在圓桌討論環(huán)節(jié)，國家罕見病診療與保障專家委員會委員劉軍帥，浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬第二醫(yī)院副院長吳志英，浙江省醫(yī)學(xué)會罕見病分會候任主任委員謝俊明，浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬兒童醫(yī)院黨委副書記兼紀(jì)委書記鄒朝春就2022全國罕見病診療與保障展開研討。

蔻德罕見病中心創(chuàng)始人、主任黃如方，2022全國罕見病診療與保障研討主持人、健識局負(fù)責(zé)人嚴(yán)冬雪也參與了討論。

未來，健識局還將持續(xù)關(guān)注包括罕見病防治在內(nèi)的行業(yè)熱門前瞻話題，通過智庫研究、政策梳理、產(chǎn)業(yè)觀察、個案追蹤等各種形式，為中國醫(yī)療醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的發(fā)展和進(jìn)步貢獻(xiàn)自己的一份力量。

文章來源：健識局

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